■「ＡＬＳ（筋萎縮性側索硬化症）」の進行を抗てんかん薬「ペランパネル」で止められる可能性｜東大
参考画像：経口 AMPA 受容体拮抗剤による筋萎縮性側索硬化症(ALS)の治療法確立－孤発性 ALS 分子病態モデルマウスへの長期投与試験― （PDF）｜東京大学スクリーンショット
東大、既存の抗てんかん薬を用いたALSの新規治療法 – マウスで有効性確認
（2016/6/29、マイナビニュース）
今回、同研究グループは、孤発性ALSの病態を示すコンディショナルADAR2ノックアウトマウス(AR2マウス)を開発。過剰な細胞内カルシウム流入を抑える作用が期待される既存の抗てんかん薬「ペランパネル」を同マウスに90日間連続で経口投与したところ、運動機能低下の進行とその原因となる運動ニューロンの変性脱落が食い止められることがわかった。さらに、運動ニューロンで引き起こされているALSに特異的なTDP-43タンパクの細胞内局在の異常が回復・正常化することも明らかになった。
東京大などのグループが行なったマウスの実験によれば、難病「ＡＬＳ（Amyotrophic lateral sclerosis:筋萎縮性側索硬化症）」の進行を細胞へのカルシウム流入を抑える作用のある抗てんかん薬「ペランパネル」で止められる可能性があるそうです。
これまでに、酵素ADAR2の発現低下が、過剰な細胞内カルシウム流入を引き起こし、ALS患者の大多数を占める孤発性ALSの運動ニューロン死に関与していることを突き止めており、今回の実験では、その状態を起こすマウスを開発し、抗てんかん薬「ペランパネル」を90日間連続で与えたところ、薬を与えなかったマウスは、次第に運動神経の細胞死が起こりましたが、薬を与えたマウスでは細胞死が抑えられるという結果が出たそうです。
■ALSとは？
東大、既存の抗てんかん薬を用いたALSの新規治療法 – マウスで有効性確認
（2016/6/29、マイナビニュース）
ALSは、運動ニューロンの変性によって進行性の筋力低下や筋萎縮を起こし、健康人を数年内に呼吸筋麻痺により死に至らしめる神経難病で、この経過を遅らせる有効な治療法はいまだ見つかっていない。
【参考リンク】
- ＡＬＳの進行、抗てんかん薬で抑制 東大、マウスで実験（2016/6/28、朝日新聞）
【参考リンク】
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