タウリンが難病指定ミトコンドリア病 MELASの治療薬に|川崎医大

タウリンが難病指定ミトコンドリア病 MELASの治療薬に|川崎医大


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■タウリンが難病指定ミトコンドリア病 MELASの治療薬に|川崎医大

タウリンが難病指定ミトコンドリア病 MELASの治療薬に|川崎医大
タウリン大量療法により、ロイシンtRNAのタウリン修飾欠損が改善して脳卒中様発作の発症を抑制できました。

難病指定ミトコンドリア病の患者に光~既存薬タウリン、MELAS 脳卒中様発作への適応~ 日本初の承認薬に(2019/2/19、川崎学園)によれば、川崎医科大学が大正製薬と協力して行ったタウリン散 98%「大正」の「MELAS における脳卒中様発作の抑制」の効能・効果および用法・用量追加に係る製造販売承認事項一部変更承認申請について、平成 31 年 1 月 31⽇、厚⽣労働省薬事・食品衛生審議会医薬品第一部会において承認が了承されたことで、タウリンが、日本で初めて、ミトコンドリア病の一種 MELAS に対して保険適用された治療薬となる予定です。

■ミトコンドリア病 MELAS(ミトコンドリア脳筋症・乳酸アシドーシス・脳卒中様発作症候群)とは?

ミトコンドリア病 MELASは、ミトコンドリアミオパチー (Mitochondrial myopathy)、脳症 (Encephalopathy)、乳酸アシドーシス(Lactic
acidosis)、脳卒中様発作 (Stroke-like episodes)の略で、脳卒中様発作の発症から平均 16.9 年で死亡する難病です。

国立精神・神経医療研究センターの後藤雄一博士らにより、ミトコンドリア病 MELASの90%以上はミトコンドリアのロイシンtRNA遺伝子領域の点変異が
原因であることが発見されており、順天堂大学 太田 成男 客員教授、東京大学 故渡辺 公綱 教授および鈴木 勉教授は、この点変異によってロイシン tRNA のアンチコドンに正常では存在するタウリン修飾が欠損するため、mRNA のコドン認識が障害されることを発見し、MELAS は新しい疾患概念である tRNA 修飾欠損病であると提唱しました。※塩基配列(コドン)

■まとめ

タウリンの可能性がまた広がりましたね!

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【参考リンク】

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